CFTR(囊性纤维化跨膜调节因子)

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GC69942 SRI-41315 SRI-41315 诱导终止密码子的长时间停顿，抑制与永久和初级人类支气管上皮细胞囊性纤维化相关的 PTCs (过早终止密码子)，恢复 CFTR (囊性纤维化跨膜传导调节剂)的表达和功能。SRI-41315 通过减少终止因子 eRF1 的丰度来抑制 PTCs。SRI-41315 还增强了氨基糖苷介导的通读，导致 CFTR 活性的协同增加。

GC69812 (R)-Elexacaftor (R)-Elexacaftor 是 Elexacaftor (Compound 1) 的对映异构体，来自于专利 WO2018107100A1 中的 Compound 37。(R)-Elexacaftor 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正剂，对CFTR dF508的 EC50 值为 0.29 uM。

GC68723 Bamocaftor Bamocaftor (VX-659) 是囊性纤维化跨膜电导调节 (CFTR) 校正器，被设计用于恢复 F508del-CFTR 蛋白功能。Bamocaftor 可与 Tezacaftor 和 Ivacaftor 一起用于囊性纤维化研究。

GC68397 Galicaftor Galicaftor (ABBV-2222; GLPG-2222) 是一种有效的，具有口服活性的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 校正剂，可用于囊性纤维化的研究。

GC68282 CFTR corrector 8 CFTR corrector 8 是一种有效的 CFTR 调制器。CFTR 可用于囊性纤维化的研究。

GC68015 NJH-2-057 NJH-2-057 是一种去泛素酶 OTUB1 共价配体连接 lumacaftor 的结合物, 在细胞中稳定突变的 CFTR 蛋白。

GC67939 CFTR corrector 4 CFTR corrector 4，化合物 13，是一种有效的 (R，R) 型活性对映体，是一种高效且口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 校正剂。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平，有潜力用于囊性纤维化的研究。

GC67925 Crinecerfont hydrochloride Crinecerfont (SSR-125543) hydrochloride 是一种有效的，口服活性，非肽 CRF1 receptor 拮抗剂。Crinecerfont 可用于先天性肾上腺增生 (CAH) 研究。

GC67789 SRI-37240 SRI-37240是一种有效的提前终止密码子 (PTCs) 抑制剂。SRI-37240 抑制 CFTR 的无义突变。在 HEK293T 细胞中，SRI-37240 改变 PTCs 的细胞翻译终止。当与 G418 使用联合时，SRI-37240 还能恢复原发性支气管上皮细胞的 CFTR 功能。

GC67767 (R)-Olacaftor (R)-Olacaftor ((R)-VX-440) 是一种囊性纤维化跨膜调节因子 (CFTR) 调节剂。(R)-Olacaftor 对囊性纤维化 (CF) 的研究具有较好的潜力。

GC65029 CFTR corrector 9 CFTR corrector 9 (compound 42) 是一种囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR) 调节剂。CFTR corrector 9 可用于囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病的研究。

GC64678 K41498 TFA K41498 TFA 是一种强选择性的 CRF2 receptor 拮抗剂，其对人 CRF2α、CRF2β 和 CRF1 受体的 Ki 值分别为 0.66 nM、0.62 nM和425 nM。K41498 TFA 是 antisauvagine-30 (aSvg-30) 的类似物，可抑制 sauvagine 刺激的 cAMP 在 hCRF2α/hCRF2β 表达细胞中的积累。K41498 可用于低血压研究。

GC64358 Olacaftor Olacaftor (VX-440) 是囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的调节剂，来自专利US9782408。

GC64121 Dirocaftor Dirocaftor (PTI-808) 是一种 CFTR 增效剂，通过打开氯离子通道来增强 CFTR 蛋白的功能。Dirocaftor 可用于囊性纤维化 (CF) 的研究。

GC63976 Cavosonstat Cavosonstat (N91115) 是一种具有口服活性的 S-nitrosoglutathione reductase (GSNOR) 抑制剂。Cavosonstat 是一种 CFTR 稳定剂，可用于囊性纤维化研究。

GC63479 Navocaftor Navocaftor 作为一种囊性纤维化跨膜调节剂 (CFTR)，是一种蛋白调节剂 (US 20200377491 Al，例 1)。

GC63353 Icenticaftor Icenticaftor (QBW251, NVP-QBW251) is an oral potentiator of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) channel with EC50 of 79 nM and 497 nM for F508del CFTR and G551D CFTR in Fisher Rat Thyroid (FRT) cells.

GC62522 Posenacaftor sodium Posenacaftor (PTI-801) sodium 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor sodium 用于囊性纤维化 (CF) 的研究。

GC62513 (R)-Posenacaftor sodium (R)-Posenacaftor (R)-PTI-801) sodium 是 Posenacaftor 的 R 对映异构体。Posenacaftor (PTI-801) 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor 用于囊性纤维化 (CF) 的研究。

GC62510 CFTR corrector 6 CFTR corrector 6 是有效的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 增强剂。CFTR corrector 6 有潜力用于囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病的研究。

GC36149 GLPG2451 GLPG2451 是一种囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 的增强剂，有效增强低温挽救的 F508del CFTR，EC50 为 11.1 nM。

GC35667 CFTR corrector 1 An F508del-CFTR corrector and potentiator

GC34745 PTI-428 Nesolicaftor (PTI-428) is a specific cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) amplifier that increases CFTR expression.